Autor: KMVS advokátní kancelář, s.r.o.

Vývoj nových léčiv a technologií nabírá nejen v oboru onkologie stále rychlejší tempo. Nové druhy přípravků a rostoucí individualizace léčby představují výzvu pro český úhradový systém, který musí být schopen na překotné inovace flexibilně reagovat. Pomyslný první krok vpřed představuje novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která nabyla účinnosti začátkem tohoto kalendářního roku a mimo jiné si kladla za cíl zjednodušit přístup pacientů ke dvěma kategoriím inovativních léčiv, a to vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP) a léčivých přípravků pro vzácná onemocnění (tzv. orphany). Jaké jsou v současnosti podmínky jejich úhrady?

Dle aktuálně platné právní úpravy se nabízí vícero alternativních cest hrazení inovativní léčby, přičemž volba konkrétního způsobu vstupu do úhrady je na uvážení držitele rozhodnutí o registraci. V první řadě se nabízí standardní trvalá úhrada přípravku z veřejného zdravotního pojištění, na kterou mohou mít nárok i inovativní přípravky (včetně VILP a orphanů), pokud splní požadované podmínky, zejména jsou-li nákladově efektivní. Pravidla pro existenci nároku na tuto variantu úhrady v nedávné době nedoznala významnějších změn, podmínkami pro její přiznání tudíž stále jsou jak důkaz klinického přínosu léčby, tak průkaz nákladové efektivity a akceptovatelného dopadu na rozpočet. Pro VILP i orphany však často může být obtížné druhou uvedenou podmínku splnit, tudíž jsou využívány spíše následující možnosti určené přímo pro danou specifickou kategorii léčivého přípravku.

Vysoce inovativní léčivé přípravky

Jednou z podmínek úhrady VILP je vždy jeho použití na specializovaném pracovišti, tudíž VILP spadají do kategorie tzv. centrových léků. Největší podíl VILP v tuzemsku tvoří právě přípravky pro léčbu onkologických onemocnění, cytostatika představují 46 % z celkového počtu VILP. Následují léky na trávicí trakt a metabolismus pouze s 9 % a dále imunosupresiva a antiepileptika se 7 %. Celkové náklady na léčbu VILP dlouhodobě rostou, což je způsobeno zejména nárůstem počtu pacientů, kterým byla tato terapie indikována, přičemž průměrné náklady na jednoho pacienta zůstávají víceméně konstantní. I do budoucna lze očekávat nárůst počtu VILP, a tudíž širší spektrum pacientů a zvyšující se výdaje.

Držitelé rozhodnutí o registraci pro VILP mohou zvolit možnost dočasné úhrady VILP dle ustanovení § 39d zákona o veřejném zdravotním pojištění. Tento postup nebyl doposud plně využíván, zejména vzhledem k jeho komplikovanosti a zdlouhavosti (schvalování úhrady trvalo v průměru 1,5 roku), a tak často docházelo k jeho „obcházení“ prostřednictvím žádostí o výjimečnou úhradu dle § 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění.

Z těchto důvodů je VILP nově definován, a to jako léčivý přípravek určený k terapii vysoce závažného onemocnění (tj. zejména onemocnění, které vyžaduje dlouhodobou či častou hospitalizaci nebo vede k trvalému závažnému poškození zdraví či k invaliditě). Zároveň musí být přínos VILP pro léčbu dostatečně odůvodněn tím, že oproti hrazené léčbě prokáže alespoň 30% zlepšení kvality života či 30% prodloužení střední doby celkového přežití (nejméně však o 3 měsíce). 

Období, po které je přípravek po schválení hrazen, bylo prodlouženo ze dvou na tři roky (tzv. první dočasná úhrada) s možností dodatečného prodloužení úhrady o další dva roky (oproti původní době prodloužení o jeden rok) – tzv. druhá dočasná úhrada. V případě, že po uplynutí této doby nebude schválena trvalá úhrada daného přípravku, má pacient, kterému byl VILP poskytnut, právo plynoucí přímo ze zákona být tímto VILP doléčen na náklady držitele rozhodnutí o registraci. To je jedna z dalších hlavních změn v právní úpravě VILP, kdy se dosavadní závazky držitele obsažené ve smluvním ujednání se zdravotní pojišťovnou přesouvají přímo do zákona (právo doléčení pacientů a zpětné platby držitele pojišťovně v případě překročení očekávaného dopadu do rozpočtu neboli tzv. budget-cap).

O dočasné úhradě VILP stále rozhoduje Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL), který určí, zda je dostatečně prokázán přínos léčiva, přičemž pro stanovení dočasné úhrady se nevyžaduje splnění podmínky nákladové efektivity. 

Z hlediska volby důkazních prostředků má žadatel větší volnost a je na něj kladena nižší administrativní zátěž, jelikož novela vypustila povinnost sběru dat v registru VILP, tudíž je od 1. ledna 2022 vedení registru VILP pro držitele nepovinné. SÚKL může povinnost sběru dat ve VILP registru uložit svým rozhodnutím. Zda tuto povinnost uloží, či nikoliv, bude záležet na průběhu konkrétního správního řízení a dostupnosti potřebných důkazů pro účely stanovení úhrady. Tedy ve specifických případech, kdy typicky pro českou populaci či její určitou část nebude možné využít jiná data, se tento sběr dat bude zdát jako vhodný. Pokud však tuto povinnost zakotvuje konkrétní smlouva uzavřená mezi držitelem rozhodnutí o registraci a zdravotní pojišťovnou do konce roku 2021, závazek držitele uvádět data v registru VILP trvá po celou dobu platnosti smlouvy. Data o bezpečnosti či účinnosti VILP lze získávat i z jiných zdrojů, např. z klinických studií nebo z jiných českých či zahraničních registrů. 

Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění

Zásadní novinku přináší zcela nová úhradová cesta pro tzv. orphany – léčivé přípravky pro vzácná onemocnění. Pacienti trpící vzácnými onemocněními mohou oproti těm s „běžnou“ diagnózou mít z hlediska nároku na úhradu složitější postavení, jelikož plošné hrazení nákladnější léčby pro minoritní okruh příjemců je pro systém zdravotního pojištění z ekonomického hlediska náročnější. Na pomyslné druhé misce vah však stojí práva konkrétních pacientů, kteří mají nárok na péči lege artis. 

S ohledem na dosažený pokrok a za účelem vyrovnání této disproporce mezi ekonomickými zájmy pojišťoven a právy pacientů byla v minulosti vytvořena speciální kategorie léčivých přípravků určených k léčbě vzácných onemocnění („orphanů“), tj. přípravků určených pro léčbu chorob vyskytujících se u méně než 5 osob na 10 000 obyvatel v rámci Evropské unie. Do kategorie vzácných onemocnění spadají nádory u dětí a další druhy nádorů (např. prevalence akutní lymfocytární leukemie činí 0,65 na 10 000 obyvatel). Tyto přípravky jsou legislativně podporovány řadou incentiv (pobídek) zakotvených v evropském nařízení o orphanech (nařízení č. 141/2000, o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění). Farmaka pro tato onemocnění dlouhodobě podléhají zvláštním pravidlům, která jim mají umožnit získat jak registraci, tak úhradu i navzdory jejich omezené cílové skupině.

Efektivita této legislativy byla však předmětem kritiky, mimo jiné z důvodu neexistence metodiky stanovení nákladové efektivity pro vzácná onemocnění. Z léčivých přípravků registrovaných Evropskou lékovou agenturou s aktivním statusem „orphan“ se na českém trhu vyskytlo 57 %, z nichž však pouze 29 % mělo stanovenou úhradu z prostředků veřejného zdravotního pojištění.

Tyto a další nedostatky má s účinností od 1. ledna 2022 pomoci vyřešit zavedení zcela nové možnosti úhrady léků pro vzácná onemocnění stanovené v § 39da zákona o veřejném zdravotním pojištění. V tomto režimu jsou posuzovány nejen standardní „tvrdé“ faktory jako účinnost, bezpečnost a nákladová efektivita (byť ta není pro rozhodnutí relevantní), ale společně s nimi také kritéria „měkká“, zejména celospolečenský význam, dopad léčby na systém zdravotního pojištění a sociálního zabezpečení a reálné možnosti pro zajištění poskytování efektivní a úspěšné léčby v síti poskytovatelů zdravotních služeb.

K určitým novinkám došlo též z procesního hlediska, kdy se na rozhodování o žádostech v případě orphanů podílí nový poradní orgán pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění zřízený při Ministerstvu zdravotnictví ČR a složený ze zástupců státu, zdravotních pojišťoven a pacientských a odborných organizací. SÚKL připravuje odborné posouzení daného orphanu (hodnotící zprávu) sloužící jako podklad pro přípravu závazného stanoviska poradního orgánu. Od účinnosti novely zákona o veřejném zdravotního pojištění ke dni 15. září 2022 bylo zatím podáno celkem devět žádostí o úhradu léku na vzácná onemocnění, přičemž ředitelka SÚKL Mgr. Irena Storová, MHA, odhaduje, že v budoucnu každoročně obdrží deset až patnáct žádostí. Prvním přípravkem, o jehož úhradě bylo kladně rozhodnuto, je lék na spinální svalovou atrofii – SPINRAZA.

Pozice vzácných onemocnění je i mimo oblast úhrady z prostředků zdravotního pojištění nelehká. Tyto nemoci jsou často opomíjeny a nepomýšlí se na ně, tudíž je jejich diagnostika nejen obtížná, ale často též přichází příliš pozdě. Přestože většinu z těchto onemocnění lze odhalit genetickým vyšetřením, plošný genetický screening není z hlediska efektivity vhodný, což včasnou diagnózu a zahájení léčby značně komplikuje. 

Do budoucna tak před zákonodárcem i odbornou veřejností stále stojí mnoho výzev.  Farmakoekonom MUDr. Tomáš Doležal, Ph.D., z institutu iHETA hodnotí současnou situaci kriticky, avšak optimisticky: „Podle zahraničních analýz mají na prodloužení očekávané délky života třetinový podíl nová léčiva. Podíl pacientů léčených inovativními léky je v ČR oproti zemím západní Evropy stále poměrně nízký, ale můžeme být rádi alespoň za pozitivní trend. Z hlediska přístupu k nejmodernější léčbě sice ještě nepatříme na západ, zároveň už ale ani na východ.“ (Citováno z tiskové zprávy Asociace inovativního farmaceutického průmyslu: „Inovativní léky stojí miliardy. Zároveň však šetří peníze v sociálnímu systému a prodlužují život“.) Nedávné změny zákona o veřejném zdravotním pojištění a snaha o odstranění překážek, které stojí moderním léčivům v cestě, však představují krok vstříc inovacím a součást pomyslného pozitivního vývoje.